1422959-91-8

• 常用中文名：Golodirsen
• 常用英文名：Golodirsen
• CAS号：1422959-91-8
• 分子式：
• 分子量：
• 相关类别： 研究领域 其他
• 发布时间：2022-02-12 08:30:59
• 更新时间：2026-07-16 15:37:10
• Golodirsen(SRP-4053)是一种磷酸二酰胺吗啉寡聚物(PMO),其特异性靶向肌营养不良蛋白前体mRNA的外显子53。Golodirsen可用于Duchenne肌营养不良症(DMD)的研究[1][2]。

名称

• 英文名: Golodirsen

物化性质

暂时没有任何物化性质资料

生物活性

• 描述: Golodirsen(SRP-4053)是一种磷酸二酰胺吗啉寡聚物(PMO),其特异性靶向肌营养不良蛋白前体mRNA的外显子53。Golodirsen可用于Duchenne肌营养不良症(DMD)的研究[1][2]。
• 相关类别:
  研究领域 >> 其他
  信号通路 >> 其他 >> 其他
• 体外研究: Golodirsen特异性靶向肌营养不良蛋白前体mRNA的外显子53,导致其从最终mRNA产物中排除。外显子53的跳跃导致mRNA阅读框的恢复,并导致产生具有完整C和N末端区域的部分内部缺失的肌营养不良蛋白[2]。
• 参考文献:

  [1]. Heo YA. Golodirsen: First Approval. Drugs. 2020 Feb;80(3):329-333.

  [2]. Scaglioni D, et, al. The administration of antisense oligonucleotide golodirsen reduces pathological regeneration in patients with Duchenne muscular dystrophy. Acta Neuropathol Commun. 2021 Jan 6;9(1):7.