1834612-06-4

• 常用中文名：Lumasiran sodium
• 常用英文名：Lumasiran sodium
• CAS号：1834612-06-4
• 分子式：
• 分子量：
• 相关类别： 研究领域 代谢疾病
• 发布时间：2022-01-13 07:18:18
• 更新时间：2024-01-06 06:13:35
• Lumasiran钠是一种研究性RNA干扰(RNAi)治疗剂,通过靶向乙醇酸氧化酶减少肝脏草酸的产生。卢马西兰钠减少尿草酸排泄,这是原发性高草酸尿症1型(PH1)进行性肾衰竭的原因[1][2]。

名称

• 英文名: Lumasiran sodium

物化性质

暂时没有任何物化性质资料

生物活性

• 描述: Lumasiran钠是一种研究性RNA干扰(RNAi)治疗剂,通过靶向乙醇酸氧化酶减少肝脏草酸的产生。卢马西兰钠减少尿草酸排泄,这是原发性高草酸尿症1型(PH1)进行性肾衰竭的原因[1][2]。
• 相关类别:
  信号通路 >> 其他 >> 其他
  研究领域 >> 代谢疾病
• 体外研究: 卢马西兰钠可用于PH1的研究。通过沉默编码乙醇酸氧化酶的基因,卢马西兰钠消耗乙醇酸氧化酶,从而抑制草酸的合成,草酸是与PH1临床表现直接相关的有毒代谢物[1]。
• 体内研究: Lumasiran钠是一种皮下注射、肝脏定向RNA干扰(RNAi)治疗剂[2]。
• 参考文献:

  [1]. Scott LJ, et al. Lumasiran: First Approval. Drugs. 2021;81(2):277-282.

  [2]. Garrelfs SF, et al. Lumasiran, an RNAi Therapeutic for Primary Hyperoxaluria Type 1. N Engl J Med. 2021 Apr 1;384(13):1216-1226.