2361162-70-9

• 常用中文名：TCL053
• 常用英文名：TCL053
• CAS号：2361162-70-9
• 分子式：C₅₃H₉₅NO₈
• 分子量：874.32
• 相关类别： 研究领域 神经疾病
• 发布时间：2022-10-18 21:34:05
• 更新时间：2026-08-02 13:26:49
• TCL053是一种可电离的脂质载体,用于以优异的折射率将活性成分,特别是核酸引入细胞。TCL053与DPPC(二棕榈酰磷脂酰胆碱)、PEG-DMG(聚乙二醇二肉豆蔻酰甘油)和胆固醇一起形成脂质纳米颗粒(LNP),能够将Cas9 mRNA和sgRNA递送到骨骼肌[1][2]。

名称

• 英文名: TCL053

物化性质

• 分子式: C₅₃H₉₅NO₈
• 分子量: 874.32

生物活性

• 描述: TCL053是一种可电离的脂质载体,用于以优异的折射率将活性成分,特别是核酸引入细胞。TCL053与DPPC(二棕榈酰磷脂酰胆碱)、PEG-DMG(聚乙二醇二肉豆蔻酰甘油)和胆固醇一起形成脂质纳米颗粒(LNP),能够将Cas9 mRNA和sgRNA递送到骨骼肌[1][2]。
• 相关类别:
  信号通路 >> 其他 >> 其他
  研究领域 >> 神经疾病
• 体外研究: TCL053显示解离常数pKa=6.8[1]。TCL053:DPPC:胆固醇：DMG-PEG=60:10.6:27.3:2.1,显示出96%的包封率和79.1nm的尺寸[1]。
• 体内研究: 基于TCL053的LNP包封Cas9 mRNA(TCL53-LNP-CRISPR)(20µg总RNA；i.m.)显示出高的基因组编辑和外显子跳过效率,并高于其他体内mRNA递送试剂(体内jetRNA)[1]。基于TCL053的LNP,通过肢体灌注法,可以靶向多个肌肉群,具有重复给药和低免疫原性特征[1]。基于TCL053的LNP作为CRISPR-Cas9的递送载体,可用于骨骼肌疾病研究[1]。在含有人源化外显子序列的DMD小鼠模型中,基于TCL053的LNP诱导稳定的基因组外显子跳跃和恢复肌营养不良蛋白[1]。
• 参考文献:

  [1]. Kenjo E, et al. Low immunogenicity of LNP allows repeated administrations of CRISPR-Cas9 mRNA into skeletal muscle in mice. Nat Commun. 2021 Dec 8;12(1):7101.

  [2]. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8654819/