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ML372

ML372用途

ML372是一种小分子SMN调节剂,可增加患者成纤维细胞中的SMN蛋白,EC50为37 nM；具有良好的效力,药代动力学,耐受性和CNS渗透性,能够提高几种模型细胞系中SMN蛋白的水平；增加SMN蛋白体内水平,恢复运动功能,并延长SMNΔ7SMA小鼠的存活；改善翻正反射并延长SMA的严重小鼠模型的存活。

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ML372名称

[ CAS 号 ]:
1331745-61-9

[ 英文名 ]:
ML372

ML372生物活性

[ 描述 ]:

ML372是一种小分子SMN调节剂,可增加患者成纤维细胞中的SMN蛋白,EC50为37 nM；具有良好的效力,药代动力学,耐受性和CNS渗透性,能够提高几种模型细胞系中SMN蛋白的水平；增加SMN蛋白体内水平,恢复运动功能,并延长SMNΔ7SMA小鼠的存活；改善翻正反射并延长SMA的严重小鼠模型的存活。

[参考文献]

References 1. Burnett BG, et al. Probe Reports from the NIH Molecular Libraries Program [Internet]. 2. Abera MB, et al. JCI Insight. 2016 Nov 17;1(19):e88427. View Related Products by Target SMN2 Modulator

ML372物理化学性质

[ 分子式 ]:
C₁₈H₂₀N₂O₄S

[ 分子量 ]:
360.428

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