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Patisiran sodium

Patisiran sodium用途

帕西兰钠是一种双链小干扰RNA,靶向转甲状腺素(TTR)信使RNA内的一个序列。帕西兰钠特异性抑制突变型和野生型TTR的肝脏合成。帕西兰钠可用于遗传性TTR淀粉样变的研究[1][2][3]。
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Patisiran sodium名称

[ CAS 号 ]:
1386913-72-9

[ 英文名 ]:
Patisiran sodium

Patisiran sodium生物活性

[ 描述 ]:

帕西兰钠是一种双链小干扰RNA,靶向转甲状腺素(TTR)信使RNA内的一个序列。帕西兰钠特异性抑制突变型和野生型TTR的肝脏合成。帕西兰钠可用于遗传性TTR淀粉样变的研究[1][2][3]。

[ 相关类别 ]:

信号通路 >> 其他 >> 其他
研究领域 >> 神经疾病

[体外研究]

帕西兰钠通过特异性结合突变型和野生型转甲状腺素(TTR)信使RNA 3'非翻译区的基因保守序列,导致TTR降解(通过RNA干扰),随后降低血清TTR蛋白水平和组织TTR蛋白沉积[2]。

[参考文献]

[1]. Adams D, et, al. Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018 Jul 5;379(1):11-21.

[2]. Hoy SM. Patisiran: First Global Approval. Drugs. 2018 Oct;78(15):1625-1631.

[3]. Kristen AV, et, al. Patisiran, an RNAi therapeutic for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis. Neurodegener Dis Manag. 2019 Feb;9(1):5-23.

Patisiran sodium物理化学性质

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