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Casimersen

Casimersen用途

Casimersen(SRP-4045)是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen与肌营养不良蛋白前体mRNA的外显子45结合,恢复开放阅读框(通过跳过外显子45),从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen可用于Duchenne肌营养不良症(DMD)的研究[1]。
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Casimersen名称

[ CAS 号 ]:
1422958-19-7

[ 英文名 ]:
Casimersen

Casimersen生物活性

[ 描述 ]:

Casimersen(SRP-4045)是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen与肌营养不良蛋白前体mRNA的外显子45结合,恢复开放阅读框(通过跳过外显子45),从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen可用于Duchenne肌营养不良症(DMD)的研究[1]。

[ 相关类别 ]:

研究领域 >> 其他
信号通路 >> 其他 >> 其他

[体外研究]

外显子45跳跃旨在允许基因突变患者产生内部截短的肌营养不良蛋白,该基因突变易受外显子45跳跃的影响[2]。

[参考文献]

[1]. Shirley M. Casimersen: First Approval. Drugs. 2021;81(7):875-879.

[2]. Casimersen. Am J Health Syst Pharm. 2021;78(13):1149-1150.

Casimersen物理化学性质

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