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Inotersen sodium

Inotersen sodium用途

伊诺特森(ISIS-420915)钠是一种2′-O-甲氧基乙基修饰的反义寡核苷酸。伊诺特森钠通过靶向TTR RNA转录物抑制转甲状腺素(TTR)蛋白的产生,并降低TTR转录物的水平。伊诺特森钠可用于遗传性TTR淀粉样变性多发性神经病的研究[1][2][3]。
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Inotersen sodium名称

[ CAS 号 ]:
1432726-13-0

[ 英文名 ]:
Inotersen sodium

Inotersen sodium生物活性

[ 描述 ]:

伊诺特森(ISIS-420915)钠是一种2′-O-甲氧基乙基修饰的反义寡核苷酸。伊诺特森钠通过靶向TTR RNA转录物抑制转甲状腺素(TTR)蛋白的产生,并降低TTR转录物的水平。伊诺特森钠可用于遗传性TTR淀粉样变性多发性神经病的研究[1][2][3]。

[ 相关类别 ]:

信号通路 >> 其他 >> 其他
研究领域 >> 神经疾病

[体外研究]

伊诺特森钠(0.16-20μM；16 h)剂量依赖性降低HepG2细胞中TTR mRNA水平[1]。

[体内研究]

伊诺特森钠(10-100 mg/kg；皮下注射,每周两次,共4周)可使携带Ile84Ser人类TTR突变体的转基因小鼠血浆TTR蛋白降低80%以上[1]。

[参考文献]

[1]. Ackermann EJ, et, al. Suppressing transthyretin production in mice, monkeys and humans using 2nd-Generation antisense oligonucleotides. Amyloid. 2016 Sep;23(3):148-157.

[2]. Mathew V, et, al. Inotersen: new promise for the treatment of hereditary transthyretin amyloidosis. Drug Des Devel Ther. 2019 May 6;13:1515-1525.

[3]. Benson MD, et, al. Inotersen Treatment for Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018 Jul 5;379(1):22-31.

Inotersen sodium物理化学性质

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