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Revusiran

Revusiran用途

Revusiran(ALN-TTRSC)是一种针对转甲状腺素(TTR)mRNA的第一代短干扰RNA。Revusiran可用于转甲状腺素(TTR)介导的淀粉样变研究[1]。

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[ CAS 号 ]:
1438322-82-7

[ 英文名 ]:
Revusiran

[ 描述 ]:

Revusiran(ALN-TTRSC)是一种针对转甲状腺素(TTR)mRNA的第一代短干扰RNA。Revusiran可用于转甲状腺素(TTR)介导的淀粉样变研究[1]。

[ 相关类别 ]:

信号通路 >> 其他 >> 其他

研究领域 >> 神经疾病

[体外研究]

Revusiran是一种化学合成的双链siRNA,在其感测链的3′端与含有三个GalNAc残基的配体共价连接。Revusiran是第一代短干扰RNA,靶向转甲状腺素,与N-乙酰半乳糖胺配体结合,通过去唾液酸糖蛋白受体的摄取促进传递到肝细胞[1]。

[体内研究]

单次剂量高达100 mg/kg对猴子的心血管或呼吸功能没有影响。在高达300 mg/kg的重复剂量研究中,我们未发现猴子对神经系统的影响。Revusiran在重复剂量小鼠(每周剂量)和大鼠和猴子(每天五次,然后每周剂量)毒性研究中具有良好的耐受性[1]。

[参考文献]

暂时没有任何物化性质资料