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Givosiran

Givosiran用途

Givosiran(ALN-AS1)是一种针对肝脏氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1)信使RNA的小干扰RNA。Givosiran下调ALAS1 mRNA并防止神经毒性δ-氨基乙酰丙酸和疏孔素原水平的积累。Givosiran可用于急性间歇性卟啉症的研究[1][2]。
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Givosiran名称

[ CAS 号 ]:
1639325-43-1

[ 英文名 ]:
Givosiran

[英文别名 ]:

Givosiran生物活性

[ 描述 ]:

Givosiran(ALN-AS1)是一种针对肝脏氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1)信使RNA的小干扰RNA。Givosiran下调ALAS1 mRNA并防止神经毒性δ-氨基乙酰丙酸和疏孔素原水平的积累。Givosiran可用于急性间歇性卟啉症的研究[1][2]。

[ 相关类别 ]:

信号通路 >> 其他 >> 其他
研究领域 >> 神经疾病

[体外研究]

Givosiran与三价N-乙酰半乳糖胺配体结合,该配体与去唾液酸糖蛋白受体特异性结合,从而实现向肝细胞的靶向递送[2]。

[参考文献]

[1]. Scott LJ. Givosiran: First Approval. Drugs. 2020 Feb;80(3):335-339.

[2]. Balwani M, et, al. Phase 3 Trial of RNAi Therapeutic Givosiran for Acute Intermittent Porphyria. N Engl J Med. 2020 Jun 11;382(24):2289-2301.

Givosiran物理化学性质

[ 密度 ]:
1.3±0.1 g/cm3

[ 沸点 ]:
1780.6±65.0 °C at 760 mmHg

[ 分子式 ]:
C78H139N11O30

[ 分子量 ]:
1710.994

[ 闪点 ]:
1030.6±34.3 °C

[ 精确质量 ]:
1709.968872

[ LogP ]:
-4.24

[ 蒸汽压 ]:
0.0±0.6 mmHg at 25°C

[ 折射率 ]:
1.579

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