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Tominersen

Tominersen用途

Tominersen(RG6042)是第二代2′-O-(2-甲氧基乙基)反义寡核苷酸,靶向huntingtin蛋白(HTT)mRNA并潜在抑制HTT的产生。Tominersen可用于研究亨廷顿病[1]。

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Tominersen名称

[ CAS 号 ]:
1709886-74-7

[ 英文名 ]:
Tominersen

Tominersen生物活性

[ 描述 ]:

Tominersen(RG6042)是第二代2′-O-(2-甲氧基乙基)反义寡核苷酸,靶向huntingtin蛋白(HTT)mRNA并潜在抑制HTT的产生。Tominersen可用于研究亨廷顿病[1]。

[ 相关类别 ]:

信号通路 >> 其他 >> 其他

研究领域 >> 神经疾病

[体外研究]

Tominersen通过Watson-Crick碱基对相互作用与其同源mRNA结合,触发RNase H1介导的靶mRNA降解[1]。

[参考文献]

[1]. Tabrizi SJ, et, al. Targeting Huntingtin Expression in Patients with Huntington's Disease. N Engl J Med. 2019 Jun 13;380(24):2307-2316.

Tominersen物理化学性质

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