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Lumasiran

Lumasiran用途

Lumasiran(ALN-G01),一种siRNA产物,通过靶向乙醇酸氧化酶减少肝脏草酸的产生。通过沉默编码乙醇酸氧化酶的基因,Lumasiran会消耗乙醇酸氧化酶,从而抑制草酸的合成,草酸是与原发性高草酸尿1型(PH1)临床表现直接相关的有毒代谢物[1][2]。
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Lumasiran名称

[ CAS 号 ]:
1834610-13-7

[ 英文名 ]:
Lumasiran

Lumasiran生物活性

[ 描述 ]:

Lumasiran(ALN-G01),一种siRNA产物,通过靶向乙醇酸氧化酶减少肝脏草酸的产生。通过沉默编码乙醇酸氧化酶的基因,Lumasiran会消耗乙醇酸氧化酶,从而抑制草酸的合成,草酸是与原发性高草酸尿1型(PH1)临床表现直接相关的有毒代谢物[1][2]。

[ 相关类别 ]:

信号通路 >> 其他 >> 其他
研究领域 >> 代谢疾病

[体外研究]

Lumasiran减少尿草酸排泄,这是PH1进行性肾衰竭的原因[1]。

[体内研究]

Lumasiran钠是一种皮下注射、肝脏定向RNA干扰(RNAi)治疗剂[2]。

[参考文献]

[1]. Scott LJ, et al. Lumasiran: First Approval. Drugs. 2021;81(2):277-282.

[2]. Garrelfs SF, et al. Lumasiran, an RNAi Therapeutic for Primary Hyperoxaluria Type 1. N Engl J Med. 2021;384(13):1216-1226.

Lumasiran物理化学性质

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