Eplontersen sodium

Eplontersen sodium用途

Eplontersen sodium 是一种三触角的、N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc3)-缀合的反义寡核苷酸,能够靶向 甲状腺素运载蛋白 TTR 的 mRNA,抑制变体和野生型 TTR 产生。错误折叠的 TTR 诱导心脏和周围神经的淀粉样原纤维形成,并介导淀粉样 TTR (ATTR) 蛋白变性疾病。
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Eplontersen sodium名称

[ CAS 号 ]:
2131025-75-5

[ 英文名 ]:
Eplontersen sodium

Eplontersen sodium生物活性

[ 描述 ]:

Eplontersen sodium 是一种三触角的、N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc3)-缀合的反义寡核苷酸,能够靶向 甲状腺素运载蛋白 TTR 的 mRNA,抑制变体和野生型 TTR 产生。错误折叠的 TTR 诱导心脏和周围神经的淀粉样原纤维形成,并介导淀粉样 TTR (ATTR) 蛋白变性疾病。

[ 相关类别 ]:

研究领域 >> 神经疾病

[参考文献]

[1]. Aimo A, et al. RNA-targeting and gene editing therapies for transthyretin amyloidosis. Nat Rev Cardiol. 2022 Mar 23.  

[2]. Diep JK, et al. Population pharmacokinetic/pharmacodynamic modelling of eplontersen, an antisense oligonucleotide in development for transthyretin amyloidosis. Br J Clin Pharmacol. 2022 Jul 22.   

[3]. Prakash Thazha P, et al. Antisense oligonucleotides to hepatitis B virus RNA or transthyretin mRNA conjugated with N-acetylgalactosamine targeting moieties: World Intellectual Property Organization, WO2014179627[P]. 2014-11-06.

Eplontersen sodium物理化学性质

[ 分子式 ]:
C296H417N77Na20O156P20S13

[ 分子量 ]:
9046.10

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