Ultevursen

Ultevursen用途

Ultevursen(QR-421a)是一种基于单链RNA的寡核苷酸,设计用于跳过RNA中的外显子13,目的是阻止因USH2A基因(编码Ushin)第13外显子突变导致的视网膜色素变性患者的视力丧失。Ultevursen序列：(对硫基)[2′-O-(2-甲氧基乙基)](A-G-m5C-m5U-m5U/m5C-G-G-A-A-m5U和m5U-A-B-A-M-A-C)(ACI)[1]。
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Ultevursen名称

[ CAS 号 ]:
2642382-41-8

[ 英文名 ]:
Ultevursen

Ultevursen生物活性

[ 描述 ]:

Ultevursen(QR-421a)是一种基于单链RNA的寡核苷酸,设计用于跳过RNA中的外显子13,目的是阻止因USH2A基因(编码Ushin)第13外显子突变导致的视网膜色素变性患者的视力丧失。Ultevursen序列：(对硫基)[2′-O-(2-甲氧基乙基)](A-G-m5C-m5U-m5U/m5C-G-G-A-A-m5U和m5U-A-B-A-M-A-C)(ACI)[1]。

[ 相关类别 ]:

研究领域 >> 其他
信号通路 >> 其他 >> 其他

[ 靶点 ]

Usherin[1]


[参考文献]

[1]. International Nonproprietary Names for Pharmaceutical Substances (INN). WHO Drug Information, Vol. 36, No. 2, 2022.

Ultevursen物理化学性质

[ 分子式 ]:
C273H391N81O144P20S20

[ 分子量 ]:
8372.24

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