2743336-70-9

• 常用中文名：mHTT-IN-2
• 常用英文名：mHTT-IN-2
• CAS号：2743336-70-9
• 分子式：C₂₀H₂₂FN₇O
• 分子量：395.43
• 相关类别： 研究领域 神经疾病
• 发布时间：2023-11-04 19:14:21
• 更新时间：2025-08-26 08:51:56
• mHTT-IN-2 (compound 27) 是突变亨廷顿蛋白 (mHTT) 的有效抑制剂 (EC50=0.066 μM)。mHTT-IN-2 可减少 HTT RNA 外显子 [49-50] 的规范剪接,是亨廷顿 (HTT) 基因的剪接调节剂。mHTT-IN-2 在人类 HD 干细胞和小鼠 BACHD 模型中表现出体外和体内抑制活性。mHTT-IN-2 可用于 branaplam 相关的周围神经病变的研究。

名称

• 英文名: mHTT-IN-2

物化性质

• 分子式: C₂₀H₂₂FN₇O
• 分子量: 395.43

生物活性

• 描述: mHTT-IN-2 (compound 27) 是突变亨廷顿蛋白 (mHTT) 的有效抑制剂 (EC50=0.066 μM)。mHTT-IN-2 可减少 HTT RNA 外显子 [49-50] 的规范剪接,是亨廷顿 (HTT) 基因的剪接调节剂。mHTT-IN-2 在人类 HD 干细胞和小鼠 BACHD 模型中表现出体外和体内抑制活性。mHTT-IN-2 可用于 branaplam 相关的周围神经病变的研究。
• 相关类别:
  研究领域 >> 神经疾病
• 靶点:

  EC50: 0.066 μM (mHTT protein)[1]

• 参考文献:

  [1]. Liu L, et al. Identification and Optimization of RNA-Splicing Modulators as Huntingtin Protein-Lowering Agents for the Treatment of Huntington's Disease. J Med Chem. 2023 Sep 15.. .