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SRI-41315

SRI-41315用途

SRI-41315是一种小分子,通过eRF1缺失诱导CFTR无义突变的翻译通读,恢复CFTR表达和功能,抑制CFTR无义突变。SRI-41315通过降低eRF1蛋白水平和延长在提前终止密码子(PTC)处发生的翻译暂停来诱导翻译通读。SRI-41315通过泛素介导的蛋白酶体降解途径降低eRF1水平。SRI-41315联合G418可恢复CFTR无义等位基因CF患者原代支气管上皮细胞的CFTR功能。
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SRI-41315名称

[ CAS 号 ]:
1613509-49-1

[ 英文名 ]:
SRI-41315

SRI-41315生物活性

[ 描述 ]:

SRI-41315是一种小分子,通过eRF1缺失诱导CFTR无义突变的翻译通读,恢复CFTR表达和功能,抑制CFTR无义突变。SRI-41315通过降低eRF1蛋白水平和延长在提前终止密码子(PTC)处发生的翻译暂停来诱导翻译通读。SRI-41315通过泛素介导的蛋白酶体降解途径降低eRF1水平。SRI-41315联合G418可恢复CFTR无义等位基因CF患者原代支气管上皮细胞的CFTR功能。

[参考文献]

1. Sharma J, et al. Nat Commun. 2021 Jul 16;12(1):4358.

SRI-41315物理化学性质

[ 分子式 ]:
C22H19N3O2

[ 分子量 ]:
357.413

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