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Ibiglustat succinate

Ibiglustat succinate用途

Ibiglustat(文格司他)琥珀酸盐是一种口服活性脑渗透葡糖神经酰胺合酶(GCS)抑制剂。琥珀酸依比鲁司他酯可用于研究高切病3型、与GBA突变相关的帕金森病、法布里病、GM2神经节苷脂病和常染色体显性多囊肾病[1][2]。
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Ibiglustat succinate名称

[ CAS 号 ]:
1629063-80-4

[ 英文名 ]:
Ibiglustat succinate

Ibiglustat succinate生物活性

[ 描述 ]:

Ibiglustat(文格司他)琥珀酸盐是一种口服活性脑渗透葡糖神经酰胺合酶(GCS)抑制剂。琥珀酸依比鲁司他酯可用于研究高切病3型、与GBA突变相关的帕金森病、法布里病、GM2神经节苷脂病和常染色体显性多囊肾病[1][2]。

[ 相关类别 ]:

信号通路 >> 其他 >> 其他
研究领域 >> 神经疾病

[体外研究]

依比格司他(SAR402671)琥珀酸盐(1μM,15天；法布里病(FD)细胞)在GL-3水平接近未经处理的WT细胞的生理水平,表明依比格司他琥珀酸盐可以防止额外的GL-3积累,并有助于改善FD心肌细胞中这种鞘脂的丰富水平[4]。

[参考文献]

[1]. Viel C, et al. Preclinical pharmacology of glucosylceramide synthase inhibitor venglustat in a GBA-related synucleinopathy model. Sci Rep. 2021;11(1):20945. Published 2021 Oct 22.

[2]. Peterschmitt MJ, et al. Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Safety, and Tolerability of Oral Venglustat in Healthy Volunteers. Clin Pharmacol Drug Dev. 2021;10(1):86-98.

[3]. Iva Stojkovska, et al. Molecular mechanisms of α-synuclein and GBA1 in Parkinson’s disease. Cell Tissue Res. 2017.

[4]. Itier JM, et al. Effective clearance of GL-3 in a human iPSC-derived cardiomyocyte model of Fabry disease. J Inherit Metab Dis. 2014;37(6):1013-1022.

Ibiglustat succinate物理化学性质

[ 分子式 ]:
C24H30FN3O6S

[ 分子量 ]:
507.57

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