HTT-D3

HTT-D3用途

HTT-D3是一种有效的口服活性亨廷顿(huntingtin,HTT)剪接调节剂。HTT-D3通过促进包含提前终止密码子(终止密码子psiExon)的假外显子的包含而起作用,导致HTT mRNA降解和HTT水平降低。HTT-D3可减少p-糖蛋白(p-gp)外排,可用于亨廷顿病研究[1]。

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HTT-D3名称

[ CAS 号 ]:
2254502-89-9

[ 英文名 ]:
HTT-D3

HTT-D3生物活性

[ 描述 ]:

HTT-D3是一种有效的口服活性亨廷顿(huntingtin,HTT)剪接调节剂。HTT-D3通过促进包含提前终止密码子(终止密码子psiExon)的假外显子的包含而起作用,导致HTT mRNA降解和HTT水平降低。HTT-D3可减少p-糖蛋白(p-gp)外排,可用于亨廷顿病研究[1]。

[ 相关类别 ]:

信号通路 >> 跨膜转运 >> P-糖蛋白

研究领域 >> 神经疾病

[参考文献]

[1]. Anuradha Bhattacharyya, et al. Small molecule splicing modifiers with systemic HTT-lowering activity. Nat Commun. 2021 Dec 15;12(1):7299.

HTT-D3物理化学性质

[ 分子式 ]:
C₂₃H₂₅FN₆

[ 分子量 ]:
404.48

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