SMN2 splicing modulator TEC-1
SMN2 splicing modulator TEC-1用途
SMN2剪接调节剂TEC-1是一种新型的特异性CNS渗透小分子SMN2剪接调节剂,可提高FL-SMN2 mRNA的表达水平,降低Δ7 mRNA的表达水平。与先前报道的化合物(如SMN-C3)相比,TEC-1对半乳糖基神经酰胺酶和亨廷顿蛋白基因表达的选择性更高(>60倍),这是由于对隐性外显子内含物和无义介导的mRNA衰变的非靶向效应所致。TEC-1调节SMN2剪接,并在SMA患者IPSC的运动神经元中显示疾病修饰效应(GM24468)|TEC-1挽救了脊髓性肌萎缩(SMA)小鼠模型的表型。
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SMN2 splicing modulator TEC-1名称
[ CAS 号 ]:
2407723-70-8
[ 英文名 ]:
SMN2 splicing modulator TEC-1
SMN2 splicing modulator TEC-1生物活性
[ 描述 ]:
SMN2剪接调节剂TEC-1是一种新型的特异性CNS渗透小分子SMN2剪接调节剂,可提高FL-SMN2 mRNA的表达水平,降低Δ7 mRNA的表达水平。与先前报道的化合物(如SMN-C3)相比,TEC-1对半乳糖基神经酰胺酶和亨廷顿蛋白基因表达的选择性更高(>60倍),这是由于对隐性外显子内含物和无义介导的mRNA衰变的非靶向效应所致。TEC-1调节SMN2剪接,并在SMA患者IPSC的运动神经元中显示疾病修饰效应(GM24468)|TEC-1挽救了脊髓性肌萎缩(SMA)小鼠模型的表型。
[参考文献]
1. Shiori Ando, et al. Sci Rep. 2020 Oct 15;10(1):17472.
SMN2 splicing modulator TEC-1物理化学性质
[ 分子式 ]:
C21H23N7O
[ 分子量 ]:
389.463
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