1386913-72-9

• 常用中文名：Patisiran sodium
• 常用英文名：Patisiran sodium
• CAS号：1386913-72-9
• 分子式：
• 分子量：
• 相关类别： 研究领域 神经疾病
• 发布时间：2022-02-05 10:39:07
• 更新时间：2024-01-11 18:04:23
• 帕西兰钠是一种双链小干扰RNA,靶向转甲状腺素(TTR)信使RNA内的一个序列。帕西兰钠特异性抑制突变型和野生型TTR的肝脏合成。帕西兰钠可用于遗传性TTR淀粉样变的研究[1][2][3]。

名称

• 英文名: Patisiran sodium

物化性质

暂时没有任何物化性质资料

生物活性

• 描述: 帕西兰钠是一种双链小干扰RNA,靶向转甲状腺素(TTR)信使RNA内的一个序列。帕西兰钠特异性抑制突变型和野生型TTR的肝脏合成。帕西兰钠可用于遗传性TTR淀粉样变的研究[1][2][3]。
• 相关类别:
  信号通路 >> 其他 >> 其他
  研究领域 >> 神经疾病
• 体外研究: 帕西兰钠通过特异性结合突变型和野生型转甲状腺素(TTR)信使RNA 3'非翻译区的基因保守序列,导致TTR降解(通过RNA干扰),随后降低血清TTR蛋白水平和组织TTR蛋白沉积[2]。
• 参考文献:

  [1]. Adams D, et, al. Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018 Jul 5;379(1):11-21.

  [2]. Hoy SM. Patisiran: First Global Approval. Drugs. 2018 Oct;78(15):1625-1631.

  [3]. Kristen AV, et, al. Patisiran, an RNAi therapeutic for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis. Neurodegener Dis Manag. 2019 Feb;9(1):5-23.