2254502-89-9

• 常用中文名：HTT-D3
• 常用英文名：HTT-D3
• CAS号：2254502-89-9
• 分子式：C₂₃H₂₅FN₆
• 分子量：404.48
• 相关类别： 信号通路 跨膜转运 P-糖蛋白
• 发布时间：2022-05-21 19:08:40
• 更新时间：2026-07-14 11:37:18
• HTT-D3是一种有效的口服活性亨廷顿(huntingtin,HTT)剪接调节剂。HTT-D3通过促进包含提前终止密码子(终止密码子psiExon)的假外显子的包含而起作用,导致HTT mRNA降解和HTT水平降低。HTT-D3可减少p-糖蛋白(p-gp)外排,可用于亨廷顿病研究[1]。

名称

• 英文名: HTT-D3

物化性质

• 分子式: C₂₃H₂₅FN₆
• 分子量: 404.48

生物活性

• 描述: HTT-D3是一种有效的口服活性亨廷顿(huntingtin,HTT)剪接调节剂。HTT-D3通过促进包含提前终止密码子(终止密码子psiExon)的假外显子的包含而起作用,导致HTT mRNA降解和HTT水平降低。HTT-D3可减少p-糖蛋白(p-gp)外排,可用于亨廷顿病研究[1]。
• 相关类别:
  信号通路 >> 跨膜转运 >> P-糖蛋白
  研究领域 >> 神经疾病
• 参考文献:

  [1]. Anuradha Bhattacharyya, et al. Small molecule splicing modifiers with systemic HTT-lowering activity. Nat Commun. 2021 Dec 15;12(1):7299.