2407723-70-8

• 常用中文名：SMN2 splicing modulator TEC-1
• 常用英文名：SMN2 splicing modulator TEC-1
• CAS号：2407723-70-8
• 分子式：C₂₁H₂₃N₇O
• 分子量：389.463
• 发布时间：2022-07-01 17:41:51
• 更新时间：2024-02-04 10:44:15
• SMN2剪接调节剂TEC-1是一种新型的特异性CNS渗透小分子SMN2剪接调节剂,可提高FL-SMN2 mRNA的表达水平,降低Δ7 mRNA的表达水平。与先前报道的化合物(如SMN-C3)相比,TEC-1对半乳糖基神经酰胺酶和亨廷顿蛋白基因表达的选择性更高(>60倍),这是由于对隐性外显子内含物和无义介导的mRNA衰变的非靶向效应所致。TEC-1调节SMN2剪接,并在SMA患者IPSC的运动神经元中显示疾病修饰效应(GM24468)|TEC-1挽救了脊髓性肌萎缩(SMA)小鼠模型的表型。

名称

• 英文名: SMN2 splicing modulator TEC-1

物化性质

• 分子式: C₂₁H₂₃N₇O
• 分子量: 389.463

生物活性

• 描述: SMN2剪接调节剂TEC-1是一种新型的特异性CNS渗透小分子SMN2剪接调节剂,可提高FL-SMN2 mRNA的表达水平,降低Δ7 mRNA的表达水平。与先前报道的化合物(如SMN-C3)相比,TEC-1对半乳糖基神经酰胺酶和亨廷顿蛋白基因表达的选择性更高(>60倍),这是由于对隐性外显子内含物和无义介导的mRNA衰变的非靶向效应所致。TEC-1调节SMN2剪接,并在SMA患者IPSC的运动神经元中显示疾病修饰效应(GM24468)|TEC-1挽救了脊髓性肌萎缩(SMA)小鼠模型的表型。
• 参考文献: 1. Shiori Ando, et al. Sci Rep. 2020 Oct 15;10(1):17472.