RG7800

• 常用名: RG7800
• 英文名: RG7800
• CAS号: 1449598-06-4
• 分子量: 416.5248
• 密度: N/A
• 沸点: N/A
• 分子式: C₂₄H₂₈N₆O
• 熔点: N/A
• 闪点: N/A

RG7800用途

RG7800是一种小分子SMN2剪接修饰剂，进入人体临床试验用于治疗脊髓性肌萎缩。

RG7800名称

• 中文名: RG7800
• 英文名: RG7800

RG7800生物活性

• 描述: RG7800是一种小分子SMN2剪接修饰剂,进入人体临床试验用于治疗脊髓性肌萎缩。
• 相关类别:
  信号通路 >> 细胞周期/DNA损伤 >> DNA/RNA合成
  研究领域 >> 其他
• 体外研究: RG7800通过诱导SMN2 mRNA的可变剪接来增加SMN蛋白水平。显示RG7800促进外显子7包含在SMN2 mRNA中,使用来自SMA I型患者的成纤维细胞在体外产生全长mRNA [1]。
• 体内研究: RG7800在大鼠和食蟹猴中显示出有利的药物代谢和药代动力学特征,具有良好的口服生物利用度。在SMA小鼠模型中,RG7800的处理显示SMN蛋白水平的明显剂量依赖性增加。用RG7800处理的小鼠表现出从低剂量(0.3/1mg/kg)开始的存活剂量依赖性增加。在中等和高剂量组(分别为1/3和3/10 mg/kg)中,当研究终止时,大约80-90％存活超过PND50/PND60,体重增加显着。 RG7800剂量依赖性地通过包括外显子7来产生FL mRNA来修正SMN2剪接,表明RG7800纠正转基因SMA模型小鼠脑中人SMN2基因的可变剪接,导致脑中SMN蛋白的增加[1] 。
• 动物实验: 小鼠：化合物（RG7800）以三种不同剂量（1,3和10mg / kg）每天一次（qd）口服给药10天。在最终剂量后1小时，从小鼠收集组织，并在脑和股四头肌中确定SMN蛋白的水平[1]。
• 参考文献:

  [1]. Ratni H, et al. Specific Correction of Alternative Survival Motor Neuron 2 Splicing by Small Molecules: Discovery of a Potential Novel Medicine To Treat Spinal Muscular Atrophy. J Med Chem. 2016 Jul 14;59(13):6086-100.

RG7800物理化学性质

• 分子式: C₂₄H₂₈N₆O
• 分子量: 416.5248
• 储存条件: 2-8℃