RG7800
RG7800用途
RG7800是一种小分子SMN2剪接修饰剂,进入人体临床试验用于治疗脊髓性肌萎缩。
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RG7800名称
RG7800生物活性
[ 描述 ]:
RG7800是一种小分子SMN2剪接修饰剂,进入人体临床试验用于治疗脊髓性肌萎缩。
[ 相关类别 ]:
[体外研究]
RG7800通过诱导SMN2 mRNA的可变剪接来增加SMN蛋白水平。显示RG7800促进外显子7包含在SMN2 mRNA中,使用来自SMA I型患者的成纤维细胞在体外产生全长mRNA [1]。
[体内研究]
RG7800在大鼠和食蟹猴中显示出有利的药物代谢和药代动力学特征,具有良好的口服生物利用度。在SMA小鼠模型中,RG7800的处理显示SMN蛋白水平的明显剂量依赖性增加。用RG7800处理的小鼠表现出从低剂量(0.3/1mg/kg)开始的存活剂量依赖性增加。在中等和高剂量组(分别为1/3和3/10 mg/kg)中,当研究终止时,大约80-90%存活超过PND50/PND60,体重增加显着。 RG7800剂量依赖性地通过包括外显子7来产生FL mRNA来修正SMN2剪接,表明RG7800纠正转基因SMA模型小鼠脑中人SMN2基因的可变剪接,导致脑中SMN蛋白的增加[1] 。
[动物实验]
小鼠:化合物(RG7800)以三种不同剂量(1,3和10mg / kg)每天一次(qd)口服给药10天。在最终剂量后1小时,从小鼠收集组织,并在脑和股四头肌中确定SMN蛋白的水平[1]。
[参考文献]
[相关活性小分子]
RG7800物理化学性质
[ 分子式 ]:
C24H28N6O
[ 分子量 ]:
416.5248
[ 储存条件 ]:
2-8℃
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