NVS-SM2

更新时间：2026-07-01 08:24:54

NVS-SM2结构式	常用名	NVS-SM2	英文名	Nvs-sm2
	CAS号	1562333-92-9	分子量	406.52
	密度	N/A	沸点	N/A
	分子式	C₂₃H₃₀N₆O	熔点	N/A
	MSDS	N/A	闪点	N/A

NVS-SM2用途

NVS-SM2是一种强效、口服活性和脑渗透性SMN2剪接增强子,SMN的EC50为2 nM。NVS-SM2增强U1前体mRNA关联。NVS-SM2促进外显子7内含并恢复正常存活运动神经元(SMN)蛋白表达。NVS-SM2可用于脊髓性肌萎缩(SMA)研究[1][2]。

英文名	NVS-SM2

描述	NVS-SM2是一种强效、口服活性和脑渗透性SMN2剪接增强子,SMN的EC50为2 nM。NVS-SM2增强U1前体mRNA关联。NVS-SM2促进外显子7内含并恢复正常存活运动神经元(SMN)蛋白表达。NVS-SM2可用于脊髓性肌萎缩(SMA)研究[1][2]。
相关类别	信号通路 >> 细胞周期/DNA损伤 >> DNA/RNA合成研究领域 >> 神经疾病
靶点实验	EC50: 5 nM (SMN)[1]
体外研究	对于NVS-SM2,作用的分子机制是通过稳定SMN2前体mRNA和U1小核核糖核酸蛋白(snRNP)复合物形成的瞬时双链RNA结构。U1 snRNP与5'剪接位点的结合亲和力以序列选择性方式增加,与组成识别分离[1]。
体内研究	NVS-SM2(0.1-1 mg/kg；s、 c。；30天)治疗可延长严重SMA小鼠模型的生存期[2]。药代动力学分析表明,小鼠和大鼠经静脉和口服(PO)给药后,NVS-SM2在脑内很容易获得,给药3 mg/kg后Tmax为3 h,并且治疗诱导小鼠脑内SMN蛋白水平增加1.5倍[1]。动物模型：重度SMA小鼠[2]剂量：0.1mg/kg,1mg/kg给药：皮下注射；从第2天到第15天每天,然后每隔一天直到第30天结果：在严重SMA小鼠模型中延长存活时间。
参考文献	[1]. James Palacino, et al. SMN2 splice modulators enhance U1-pre-mRNA association and rescue SMA mice. Nat Chem Biol. 2015 Jul;11(7):511-7. [2]. Anne Rietz, et al. Short-duration splice promoting compound enables a tunable mouse model of spinal muscular atrophy. Life Sci Alliance. 2020 Nov 24;4(1):e202000889.

分子式	C₂₃H₃₀N₆O
分子量	406.52

实验名称：Oral bioavailability in Sprague-Dawley rat at 10 mg/kg
来源：ChEMBL
靶标：Rattus norvegicus
External Id：CHEMBL4260942

实验名称：Modulation of human SMN2 level in NSC34 cells by ELISA
来源：ChEMBL
靶标：Survival motor neuron protein
External Id：CHEMBL5237930

实验名称：Clearance in Sprague-Dawley rat at 1 mg/kg, iv or 10 mg/kg, po
来源：ChEMBL
靶标：Rattus norvegicus
External Id：CHEMBL4260941

实验名称：Drug level in Sprague-Dawley rat brain at 1 mg/kg, iv or 10 mg/kg, po after 7 hrs
来源：ChEMBL
靶标：N/A
External Id：CHEMBL4260944

实验名称：Inhibition of hERG
来源：ChEMBL
靶标：Potassium voltage-gated channel subfamily H member 2
External Id：CHEMBL5237932

实验名称：AUC in Sprague-Dawley rat at 1 mg/kg, iv or 10 mg/kg, po
来源：ChEMBL
靶标：Rattus norvegicus
External Id：CHEMBL4260943

实验名称：Modulation of human SMN2 level in NSC34 cells assessed as fold change by ELISA
来源：ChEMBL
靶标：Survival motor neuron protein
External Id：CHEMBL5237931

实验名称：Efflux ratio of permeability in MDCK cells expressing human MDR1
来源：ChEMBL
靶标：N/A
External Id：CHEMBL4260940

实验名称：Permeability of the compound at 5 uM after 4 hrs by PAMPA
来源：ChEMBL
靶标：N/A
External Id：CHEMBL4260939

实验名称：Stabilization of SMN2 mRNA in mouse myoblasts assessed as increase in SMN protein lev...
来源：ChEMBL
靶标：N/A
External Id：CHEMBL4260920

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