NVS-SM2结构式
|
常用名 | NVS-SM2 | 英文名 | NVS-SM2 |
---|---|---|---|---|
CAS号 | 1562333-92-9 | 分子量 | 406.52 | |
密度 | N/A | 沸点 | N/A | |
分子式 | C23H30N6O | 熔点 | N/A | |
MSDS | N/A | 闪点 | N/A |
NVS-SM2用途本网站展示的所有产品仅用作科学研究,不可食用,不可用于人体或动物的临床诊断和治疗。
NVS-SM2是一种强效、口服活性和脑渗透性SMN2剪接增强子,SMN的EC50为2 nM。NVS-SM2增强U1前体mRNA关联。NVS-SM2促进外显子7内含并恢复正常存活运动神经元(SMN)蛋白表达。NVS-SM2可用于脊髓性肌萎缩(SMA)研究[1][2]。 |
英文名 | NVS-SM2 |
---|
描述 | NVS-SM2是一种强效、口服活性和脑渗透性SMN2剪接增强子,SMN的EC50为2 nM。NVS-SM2增强U1前体mRNA关联。NVS-SM2促进外显子7内含并恢复正常存活运动神经元(SMN)蛋白表达。NVS-SM2可用于脊髓性肌萎缩(SMA)研究[1][2]。 |
---|---|
相关类别 | |
靶点 |
EC50: 5 nM (SMN)[1] |
体外研究 | 对于NVS-SM2,作用的分子机制是通过稳定SMN2前体mRNA和U1小核核糖核酸蛋白(snRNP)复合物形成的瞬时双链RNA结构。U1 snRNP与5'剪接位点的结合亲和力以序列选择性方式增加,与组成识别分离[1]。 |
体内研究 | NVS-SM2(0.1-1 mg/kg;s、 c。;30天)治疗可延长严重SMA小鼠模型的生存期[2]。药代动力学分析表明,小鼠和大鼠经静脉和口服(PO)给药后,NVS-SM2在脑内很容易获得,给药3 mg/kg后Tmax为3 h,并且治疗诱导小鼠脑内SMN蛋白水平增加1.5倍[1]。动物模型:重度SMA小鼠[2]剂量:0.1mg/kg,1mg/kg给药:皮下注射;从第2天到第15天每天,然后每隔一天直到第30天结果:在严重SMA小鼠模型中延长存活时间。 |
参考文献 |
分子式 | C23H30N6O |
---|---|
分子量 | 406.52 |