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Nusinersen

Nusinersen用途

Nusinersen是一种反义寡核苷酸药物,可修饰SMN2基因的前信使RNA剪接,从而促进全长SMN蛋白的产生[1]。
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Nusinersen名称

[ CAS 号 ]:
1258984-36-9

[ 中文名 ]:
寡核苷酸

[ 英文名 ]:
Nusinersen

[英文别名 ]:

Nusinersen生物活性

[ 描述 ]:

Nusinersen是一种反义寡核苷酸药物,可修饰SMN2基因的前信使RNA剪接,从而促进全长SMN蛋白的产生[1]。

[ 相关类别 ]:

信号通路 >> 细胞周期/DNA损伤 >> DNA/RNA合成
研究领域 >> 炎症/免疫

[体外研究]

Nusinersen是一种SMN-ASO,通过阻断SMN2中的内含子剪接沉默子来增加SMN水平,从而促进外显子7的包含和FL-SMN2转录本的产生[2]。

[参考文献]

[1]. Richard S Finkel, et al. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2017 Nov 2;377(18):1723-1732.

[2]. Laura Torres-Benito, et al. NCALD Antisense Oligonucleotide Therapy in Addition to Nusinersen further Ameliorates Spinal Muscular Atrophy in Mice. Am J Hum Genet. 2019 Jul 3;105(1):221-230.

Nusinersen物理化学性质

[ 分子式 ]:
C234H340N61O128P17S17

[ 分子量 ]:
7127.194237

[ 储存条件 ]:
-20°C

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区域：上海市普陀区

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产品详情：寡核苷酸

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