英文名 | SRI-41315 |
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描述 | SRI-41315是一种小分子,通过eRF1缺失诱导CFTR无义突变的翻译通读,恢复CFTR表达和功能,抑制CFTR无义突变。SRI-41315通过降低eRF1蛋白水平和延长在提前终止密码子(PTC)处发生的翻译暂停来诱导翻译通读。SRI-41315通过泛素介导的蛋白酶体降解途径降低eRF1水平。SRI-41315联合G418可恢复CFTR无义等位基因CF患者原代支气管上皮细胞的CFTR功能。 |
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参考文献 | 1. Sharma J, et al. Nat Commun. 2021 Jul 16;12(1):4358. |
分子式 | C22H19N3O2 |
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分子量 | 357.413 |