CFTR

CFTR（囊性纤维化跨膜传导调节因子）是脊椎动物中的膜蛋白，其由CFTR基因编码。 CFTR是ABC转运蛋白类离子通道，其通过上皮细胞膜传导氯离子和硫氰酸根离子。影响氯离子通道功能的CFTR基因的突变导致肺，胰腺和其他器官中上皮液体运输的失调，导致囊性纤维化。并发症包括肺部粘液增厚，频繁呼吸道感染，胰腺功能不全引起营养不良和糖尿病。这些情况导致慢性残疾并降低预期寿命。 CFTR作为cAMP活化的ATP门控阴离子通道起作用，增加某些阴离子的电导率以使其电化学梯度流下来。 ATP驱动的CFTR构象变化打开和关闭一个门，使阴离子的跨膜流动降低其电化学梯度。 CFTR是一种离子通道，它是一种“破碎的”ABC转运蛋白，在开放构象时会泄漏。

(R)-BPO-27

(R)-BPO-27是有效的CFTR抑制剂,IC50值为4 nM。

• CAS号：1415390-47-4
• 分子式：C₂₆H₁₈BrN₃O₆
• 分子量：548.34
• 类别：CFTR

• 密度：N/A
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

CFTR校正器2

CFTR corrector 2是囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 的调节剂,来自专利US20140274933。

• CAS号：1628416-28-3
• 分子式：C₂₇H₂₃FN₄O₄
• 分子量：486.49
• 类别：CFTR

• 密度：N/A
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

1-(3-CHLOROPHENYL)-5-TRIFLUOROMETHYL-3-HYDROBENZIMIDAZOL-2-ONE

UCCF-853 是 CFTR 的调节剂。

• CAS号：625458-06-2
• 分子式：C₁₄H₈ClF₃N₂O
• 分子量：312.67400
• 类别：CFTR

• 密度：1.476g/cm3
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

4-甲基-2-(5-苯基-1H-吡唑-3-基)-苯酚

VRT-532(CFpot-532)是一种有效的CFTR调制器。VRT-532增强G551D-CFTR中的通道活性和G551D-SFTR的固有ATP酶活性。VRT-532具有研究囊性纤维化的潜力[1][2]。

• CAS号：38214-71-0
• 分子式：C₁₆H₁₄N₂O
• 分子量：250.29500
• 类别：CFTR

• 密度：1.213g/cm3
• 沸点：472.9ºC at 760 mmHg
• 熔点：N/A
• 闪点：239.8ºC

PTI-428

PTI-428 是一种特异性囊性纤维化跨膜传导调节因子 (CFTR) 调节剂。

• CAS号：1953130-87-4
• 分子式：C₁₈H₁₈N₄O₄
• 分子量：354.36
• 类别：CFTR

• 密度：N/A
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

Kobusin

Kobusin是一种从Pnonobio biondii Pamp中分离的双环氧木聚糖。Kobusin是CFTR和CacGIE氯通道的激活剂,也是ANO1/CaCC(钙激活氯通道)通道的抑制剂[1][2]。

• CAS号：36150-23-9
• 分子式：C₂₁H₂₂O₆
• 分子量：370.39600
• 类别：CFTR

• 密度：N/A
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

IOWH-032

IOWH-032是CFTR抑制剂,在T84和CHO-CFTR细胞实验中IC50为1.01 uM。

• CAS号：1191252-49-9
• 分子式：C₂₂H₁₅Br₂N₃O₄
• 分子量：545.180
• 类别：CFTR

• 密度：1.7±0.1 g/cm3
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

依伐卡托-d18

Ivacaftor-d18是氘标记的Ivacaftor[1]。Ivacaftor(VX-770)是一种强效口服生物可利用的CFTR增强剂,靶向G551D-CFTR和F508del CFTR,EC50分别为100 nM和25 nM[2]。

• CAS号：1413431-05-6
• 分子式：C₂₄H₁₀D₁₈N₂O₃
• 分子量：410.60200
• 类别：自噬

• 密度：N/A
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

Posenacaftor

Posenacaftor(PTI-801)是一种囊性纤维化跨膜调节蛋白(CFTR)调节剂,可纠正CFTR蛋白的折叠和运输。Posenacaftor用于囊性纤维化(CF)的研究[1]。

• CAS号：2095064-05-2
• 分子式：C₂₇H₂₇NO₅
• 分子量：445.51
• 类别：CFTR

• 密度：N/A
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

Dirocaftor

Dirocaftor(PTI-808)是一种CFTR增强剂,通过开放氯离子通道增强CFTR蛋白的功能。Dirocaftor可用于囊性纤维化(CF)研究[1][2]。

• CAS号：2137932-23-9
• 分子式：C₂₂H₂₈N₂O₃Si₂
• 分子量：424.64
• 类别：CFTR

• 密度：N/A
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

(R)-Posenacaftor sodium

(R) -Posenacaftor(R)-PTI-801)钠是Posenacaftor的R对映体。Posenacaftor是一种囊性纤维化跨膜调节蛋白(CFTR)调节剂,可纠正CFTR蛋白的折叠和运输。Posenacaftor用于囊性纤维化(CF)的研究[1]。

• CAS号：2095064-09-6
• 分子式：C₂₇H₂₆NNaO₅
• 分子量：467.49
• 类别：CFTR

• 密度：N/A
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

Tezacaftor-d4

Tezacaftor-d4(VX-661-d4)是氘标记的Tezacafter(HY-15448),是F508del CFTR校正器。替扎卡福有助于CFTR蛋白到达细胞表面[1][2]。

• CAS号：1961280-24-9
• 分子式：C₂₆H₂₃D₄F₃N₂O₆
• 分子量：524.52
• 类别：自噬

• 密度：N/A
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

CFTR corrector 12

CFTR corrector 12 (compound 17C) 是一种双噻唑衍生物,用作CFTR校正剂。CFTR corrector 12 能够校正一些负责控制氯离子跨质膜运输的通道的折叠缺陷突变。CFTR corrector 12 恢复突变细胞中 α-肌聚糖 (α-SG) 含量。

• CAS号：958941-60-1
• 分子式：C₁₉H₂₁ClN₄O₂S₂
• 分子量：436.98
• 类别：CFTR

• 密度：N/A
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

Navocaftor

Navocaftor作为囊性纤维化跨膜调节因子(CFTR),是一种蛋白质调节剂(US 20200377491 Al,示例1)[1]。

• CAS号：2159103-66-7
• 分子式：C₁₅H₁₁F₃N₄O₅S
• 分子量：416.33
• 类别：CFTR

• 密度：1.6±0.1 g/cm3
• 沸点：634.0±65.0 °C at 760 mmHg
• 熔点：N/A
• 闪点：337.2±34.3 °C

(R)-Olacaftor

(R) -Olacaftor((R)-VX-440)是一种囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)。(R) -奥拉卡福在囊性纤维化(CF)研究中具有良好的潜力[1]。

• CAS号：1899111-41-1
• 分子式：C₂₉H₃₄FN₃O₄S
• 分子量：539.66
• 类别：CFTR

• 密度：N/A
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

Ivacaftor水合物

Ivacaftor hydrate 是一种可口服的 CFTR 增强剂,常用于囊性纤维化的治疗。

• CAS号：1134822-07-3
• 分子式：C₂₄H₃₀N₂O₄
• 分子量：410.50600
• 类别：CFTR

• 密度：N/A
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

Ivacaftor苯磺酸盐

Ivacaftor benzenesulfonate 是一种可口服的 CFTR 增强剂,常用于囊性纤维化的治疗。

• CAS号：1134822-09-5
• 分子式：C₃₀H₃₄N₂O₆S
• 分子量：550.666
• 类别：CFTR

• 密度：N/A
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

7-丁基-6-(4-羟基苯基)-5H-吡咯并[2,3-B]吡嗪

芦荟碱A(RP107)是一种有效的细胞周期蛋白依赖性激酶(CDK)抑制剂,对CDK1/细胞周期蛋白B、CDK2/细胞周期蛋白A、CDK2/细胞周期蛋白E、CDK5/p35的IC50分别为0.15μM、0.12μM、0.4μM、0.16μM。芦荟碱A抑制GSK-3α(IC50=0.5µM)和GSK-3β(IC50=1.5µM)。芦荟碱A刺激野生型CFTR和突变CFTR,通过一种不依赖于cAMP的机制具有亚微摩尔亲和力。芦荟碱A有可能导致CFTR相关疾病,包括囊性纤维化研究[1][2]。

• CAS号：496864-16-5
• 分子式：C₁₆H₁₇N₃O
• 分子量：267.32600
• 类别：CDK

• 密度：1.227g/cm3
• 沸点：N/A
• 熔点：281-283ºC
• 闪点：N/A

WAY-328260

CFTR校正器9(化合物42)是囊性纤维化跨膜电导调节器(CFTR)调节剂。CFTR校正器9可用于研究囊性纤维化(CF)和其他CFTR相关疾病[1]。

• CAS号：909861-78-5
• 分子式：C₁₆H₁₄N₂O₄
• 分子量：298.29
• 类别：CFTR

• 密度：N/A
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

(Rac)-Tezacaftor

(Rac)-Tezacaftor((Rac,-VX-661)是特扎卡福(HY-15448)的外消旋体。Tezacaftor是F508del CFTR校正器。(Rac)-Tazacaftor可用于囊性纤维化的研究[1]。

• CAS号：1226709-85-8
• 分子式：C₂₆H₂₇F₃N₂O₆
• 分子量：520.50
• 类别：CFTR

• 密度：N/A
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

CFTR activator 1

CFTR活化剂1是一种有效且选择性的CFTR激活剂,EC50为23nM。CFTR激活剂1可用于改善干眼症[1]。

• CAS号：2768261-09-0
• 分子式：C₂₇H₂₇N₅O₄
• 分子量：485.53
• 类别：CFTR

• 密度：N/A
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

(R)-Elexacaftor

(R) -Elexacaftor是Elexacaft(HY-111772)的对映体。(R) -Elexacaftor是来自专利WO2018107100A1的化合物37。(R) -Elexacaftor是囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)的调节剂,CFTR dF508的EC50为0.29 uM[1]。

• CAS号：2229860-99-3
• 分子式：C₂₆H₃₄F₃N₇O₄S
• 分子量：597.65
• 类别：CFTR

• 密度：N/A
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

鲁玛卡托

Lumacaftor (VX-809) 是 CFTR 调节剂,可纠正 CFTR 蛋白的折叠和运输。

• CAS号：936727-05-8
• 分子式：C₂₄H₁₈F₂N₂O₅
• 分子量：452.407
• 类别：CFTR

• 密度：1.5±0.1 g/cm3
• 沸点：653.0±55.0 °C at 760 mmHg
• 熔点：N/A
• 闪点：348.7±31.5 °C

Elexacaftor

CFTR corrector 1 (compound 1) 是一种囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 的调节剂。CFTR corrector 1 (compound 1) 促进CFTR的加工和转运,增加细胞表面CFTR的数量。

• CAS号：2216712-66-0
• 分子式：C₂₆H₃₄F₃N₇O₄S
• 分子量：597.65
• 类别：CFTR

• 密度：N/A
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

Astressin 2B

Astressin 2B 是一种有效的选择性的促肾上腺皮质激素释放因子受体2 (corticotropin-releasing factor receptor 2 (CRF2)) 拮抗剂,对 CRF2 和 CRF1的 IC50 值分别为 1.3 和 > 500 nM。Astressin 2B 拮抗 CRF2 介导的胃排空抑制。

• CAS号：681260-70-8
• 分子式：C₁₈₃H₃₀₇N₄₉O₅₃
• 分子量：4041.69000
• 类别：CFTR

• 密度：N/A
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

Glyburide potassium salt

格列本脲(Glyburide)钾是格列本脲的钾盐(HY-15206)。格列本脲钾以无水和水合物形式存在,与纯格列本脲相比具有更高的溶解度[1]。

• CAS号：52169-36-5
• 分子式：C₂₃H₂₈ClKN₃O₅S+
• 分子量：533.10200
• 类别：CFTR

• 密度：N/A
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

CRF1 receptor antagonist-1

CRF1受体拮抗剂-1(化合物2)是CRF1受体阻断剂。CRF1受体拮抗剂-1可用于先天性肾上腺增生症(CAH)的研究[1]。

• CAS号：2635364-30-4
• 分子式：C₂₇H₂₈ClFN₂O₂S
• 分子量：499.04
• 类别：CFTR

• 密度：N/A
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

SRI-37240

SRI-37240是一种有效的提前终止密码子(PTC)抑制剂。SRI-37240抑制CFTR无义突变。SRI-37240改变HEK293T细胞PTC处的细胞翻译终止。SRI-37240与G418联合使用时,也可以恢复原代支气管上皮细胞的CFTR功能[1]。

• CAS号：883956-47-6
• 分子式：C₂₄H₂₃N₃O₂
• 分子量：385.46
• 类别：CFTR

• 密度：N/A
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

GLPG1837

GLPG1837 是一种有效的,可逆的 CFTR 增强剂,对 CFTR 的 突变体 F508del 和 G551D 的 EC50 值分别为 3 nM 和 339 nM。

• CAS号：1654725-02-6
• 分子式：C₁₆H₂₀N₄O₃S
• 分子量：348.42
• 类别：CFTR

• 密度：N/A
• 沸点：N/A
• 熔点：N/A
• 闪点：N/A

替扎卡托

VX-661 是 F508del CFTR 的矫正器,能够帮助 CFTR 蛋白与细胞表面结合。

• CAS号：1152311-62-0
• 分子式：C₂₆H₂₇F₃N₂O₆
• 分子量：520.498
• 类别：CFTR

• 密度：1.5±0.1 g/cm3
• 沸点：610.8±55.0 °C at 760 mmHg
• 熔点：N/A
• 闪点：323.2±31.5 °C