SMN-C3

SMN-C3 是一种可口服的 SMN2 剪接调节剂,有治疗脊椎肌肉萎缩 (SMA) 的潜力。

信号通路 >> 细胞周期/DNA损伤 >> DNA/RNA合成

研究领域 >> 其他

SMN[1].

在P16,媒介物处理的D7小鼠比杂合的同窝对照小得多并且看起来垂死。相反,用高剂量SMN-C3处理的D7小鼠显示出与杂合对照相似的表型。 SMN-C3治疗在D7小鼠中诱导剂量依赖性体重增加,一些动物显示体重为杂合对照的约80％。 SMN-C3使D7小鼠的运动行为正常化,这通过小鼠与杂合对照一样快速地自我调节的能力和它们的运动活性水平来说明。最重要的是,载体治疗的小鼠在出生后3周内死亡,中位生存期为18天,SMN-C3治疗以剂量依赖性方式提高存活率,低剂量中位存活时间为28天(0.3 mg)/kg /天)组。在两个较高剂量组(每天1和3毫克/千克)中,当研究完成时,约90％的动物存活超过P65 [1]。

小鼠[1]通过从P3到P23的腹膜内注射，然后以每天1,3和10mg / kg的剂量，以每天0.3,1和3mg / kg的剂量用SMN-C3处理动物，分别通过口服强饲法[1]。

[1]. Naryshkin NA, et al. Motor neuron disease. SMN2 splicing modifiers improve motor function and longevity in mice with spinal muscular atrophy. Science. 2014 Aug 8;345(6197):688-93.

放线菌酮 | 放线菌素D | Alpha-毒伞肽 | 茴香霉素 | SCR7 | CX-5461 | 布拉扑兰 | COH29 | 曲西立滨 | 叶酸 | 氢溴酸常山酮 | RG7800 | N-[4-氟-3-(三氟甲基)苯基]-N'-[5-(4-吡啶基)-1,3,4-噻二唑-2-基]脲 | 腺嘌呤 | 奈达铂