GJ103钠盐

GJ103 sodium salt是通读化合物GJ072的活性类似物。

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化学诱导的过早终止密码子读取可能被用作由无义突变引起的遗传性疾病的潜在治疗策略。 GJ072是一种新型通读化合物(RTC)。 GJ072显示与终止密码子(TGA,TAG和TAA)PTC124和RTC13相当的活性。 GJ072在TGA和TAG终止密码子上诱导ATM激酶,并通过FACS测量恢复ATMpSer1981自磷酸化和SMC1pSer966转磷酸化。 GJ072在具有纯合TAA突变的AT细胞中有活性。 GJ072能够在经处理的AT细胞中诱导可检测的全长ATM蛋白。早期的结构-活性关系研究产生了8种活性类似物GJ072。一些GJ072类似物(例如,GJ103,GJ106,GJ109和GJ111)通过FCATMpSer1981和IRIF测定一致地证明了它们在所有三种PTC中的活性。 GJ071和GJ072及其一些类似物(如GJ103)具有与RTC13或RTC14类似的通读活性,但比RTC13和RTC14对AT细胞更耐受。 GJ103在浓度高达300μM的AT细胞中未显示明显的细胞毒性[1]。

GJ103钠盐是水溶性的,使其更容易在体内实验中使用[1]。

通过细胞增殖测定来测量细胞毒性。将细胞接种到平底96孔板中，包括仅含有完全生长培养基的对照孔作为空白吸光度读数。在RTC处理（GJ103）后，将活化的XTT溶液加入每个孔中，并将细胞返回细胞培养箱中12-14小时。吸光度测量为480 nM，相关的630 nM，以评估非特异性读数[1]。

[1]. Du L, et al. A new series of small molecular weight compounds induce read through of all three types of nonsense mutations in the ATM gene. Mol Ther. 2013 Sep;21(9):1653-60.

磺丁基-β-环糊精钠盐 | 环孢霉素A | 2-(3,6-二乙酰氧基-2,7-二氯-9H-氧杂蒽-9-基)苯甲酸 | 1-甲基-4-苯基-1,2,3,6-四氢吡啶盐酸盐 | GW4869 | 乙莫克舍 | (2R,2'R,3R,3'R,4S,4'S,5R,5'R,6S,6'S)-6,6'-硫代双(4-(4-(3-氟苯基)-1H-1,-1H-1,2,3-三唑-1-基)-2-(羟甲基)四氢-2H-吡喃-3,5-二醇) | Mitoquinone甲磺酸盐 | GSK2795039 | CBIC2 | BAPTA-AM | AP20187 | GKT137831 | D-(-)-荧光素 | 单响尾蛇毒蛋白