(R) -Elexacaftor是Elexacaft(HY-111772)的对映体。(R) -Elexacaftor是来自专利WO2018107100A1的化合物37。(R) -Elexacaftor是囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)的调节剂,CFTR dF508的EC50为0.29 uM[1]。
CFTR corrector 1 (compound 1) 是一种囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 的调节剂。CFTR corrector 1 (compound 1) 促进CFTR的加工和转运,增加细胞表面CFTR的数量。
Astressin 2B 是一种有效的选择性的促肾上腺皮质激素释放因子受体2 (corticotropin-releasing factor receptor 2 (CRF2)) 拮抗剂,对 CRF2 和 CRF1的 IC50 值分别为 1.3 和 > 500 nM。Astressin 2B 拮抗 CRF2 介导的胃排空抑制。
CRF1受体拮抗剂-1(化合物2)是CRF1受体阻断剂。CRF1受体拮抗剂-1可用于先天性肾上腺增生症(CAH)的研究[1]。
SRI-37240是一种有效的提前终止密码子(PTC)抑制剂。SRI-37240抑制CFTR无义突变。SRI-37240改变HEK293T细胞PTC处的细胞翻译终止。SRI-37240与G418联合使用时,也可以恢复原代支气管上皮细胞的CFTR功能[1]。
GLPG1837 是一种有效的,可逆的 CFTR 增强剂,对 CFTR 的 突变体 F508del 和 G551D 的 EC50 值分别为 3 nM 和 339 nM。
VX-661 是 F508del CFTR 的矫正器,能够帮助 CFTR 蛋白与细胞表面结合。
KM11060是F508del-CFTR校正剂。
GLPG2451 是一种囊性纤维化跨膜电导调节器 (CFTR) 的增强剂,有效增强低温挽救的 F508del CFTR,EC50 为 11.1 nM。
PG01 是一种有效的 CFTR Cl- 通道增效剂。PG01 对 E193K,G970R 和 G551D (CFTR突变体) 有效,Kd 值分别为 0.22 μM,0.45 μM 和 1.94 μM。PG01对 ΔF508(Ka 为 0.3 μM)也有效。PG01 在添加 Forskolin 后增加 ΔF508-CFTR Cl- 电流。
SRI-41315是一种小分子,通过eRF1缺失诱导CFTR无义突变的翻译通读,恢复CFTR表达和功能,抑制CFTR无义突变。SRI-41315通过降低eRF1蛋白水平和延长在提前终止密码子(PTC)处发生的翻译暂停来诱导翻译通读。SRI-41315通过泛素介导的蛋白酶体降解途径降低eRF1水平。SRI-41315联合G418可恢复CFTR无义等位基因CF患者原代支气管上皮细胞的CFTR功能。
GlyH-101是可渗透入细胞的CFTR阻断剂,Ki为1.4 uM。
Ivacaftor是一种有效可口服的 CFTR 增效剂,靶向G551D-CFTR和F508del-CFTR的EC50分别为100 nM 和 25 nM。
CFTR corrector 4,化合物 13,是一种有效的 (R,R) 型活性对映体,是一种高效且口服的囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 校正剂。CFTR corrector 4 可以增加细胞表面的 CFTR 水平,有潜力用于囊性纤维化的研究。
CFTR校正器8是一种有效的CFTR调制器。CFTR可用于囊性纤维化的研究[1]。
BPO-27 racemate是有效的CFTR抑制剂,IC50值为8 nM。
GLPG-3221 是一种有效的、具有口服活性的 CFTR (囊性纤维化跨膜电导) 调节剂,EC50 为 105 nM,可用于治疗囊性纤维化。
Olacaftor(VX-440,VX440)是下一代CFTR校正器,显示出增强细胞表面CFTR蛋白质量和治疗囊性纤维化的潜力。纤维化2期临床
Vanzacaftor是囊性纤维化跨膜电导调节器(CFTR)的调节剂,用于治疗囊性纤维化。
Bamocaftor(VX-659)是一种囊性纤维化跨膜电导调节器(CFTR)校正器,旨在恢复F508del CFTR蛋白功能。Bamocaftor可与Tezacaftor和Ivacaftor联合用于囊性纤维化研究[1]。
Galicaftor(ABBV-2222；GLPG-2222)是一种口服有效的囊性纤维化跨膜电导调节器(CFTR)校正器。Galicator可用于囊性纤维化研究[1]。
铬醇293B是慢延迟整流钾电流(IKs)的选择性阻断剂,IC50为1-10μM,是KATP通道的弱抑制剂。Chromanol 293B还可通过19μM的IC50阻断CFTR氯化物电流[1]。
PPQ-102是CFTR抑制剂,能抑制CFTR氯流,IC50为90 nM。
CFTR(inh)-172是高效选择性的CFTR通道阻断剂; 在2分钟内可逆地抑制CFTR短路电流的Ki值为300 nM。